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海外星云2018年第18期  文章正文

基因编辑治疗又有了新成果

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  利用研究者们已经耳熟能详的 crispr/cas9 技术,科学家们成功地修复了比格猎犬(常用实验犬)基因中一处引发肌肉降解萎缩的突变。研究于 8 月 30 日发表在期刊《science》上。

  在其之前,科学家们曾在培养基中修复人和鼠的肌細胞相关障碍症基因,但从未在大型哺乳动物体内成功过。文章作者之一、德克萨斯大学西南医学中心的分子生物学家 eric olson 表示,尽管这次的结果尚处于初始阶段,但的确让我们向着实现治愈人体肌肉萎缩症又进一步。

  杜氏肌营养不良症是一种罕见而极其严重的进行性疾病,主要患者为男性,尤其多发于幼年。dmd 本身有多种类 ……阅读全文

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